大洋網(wǎng)訊 患有罕見病的13歲遺腹子銘仔，在2022年的第一天，終于吃上了第一瓶特效藥?！昂镁o張?！便懽袐寢寢菇銖谋淅锬贸鏊幍臅r(shí)候，大家忍不住說(shuō)道，充滿期待。

銘仔才8個(gè)月的時(shí)候，就被診斷患有脊椎性肌肉萎縮癥（SMA），這種罕見病主要表現(xiàn)是肌肉萎縮，最終還會(huì)影響到吞咽和呼吸，威脅生命，且一直沒(méi)有特效藥。

近年，治療SMA的特效藥諾西那生鈉注射液面世，但數(shù)十萬(wàn)元一針的價(jià)格令人卻步，何況是靠資助度日的孤兒寡母。今年的銘仔，情況相較之前明顯變差，體重只有27斤，吞口水都十分吃力。

廣東公益恤孤助學(xué)促進(jìn)會(huì)（簡(jiǎn)稱“恤孤會(huì)”）從2018年起開始資助銘仔，老會(huì)長(zhǎng)王頌湯一直關(guān)切他的治療機(jī)會(huì)：“銘仔能成長(zhǎng)到13歲，已經(jīng)幾近‘奇跡’，我們能幫多少就要幫多少?！?2月3日，2021年的醫(yī)保談判結(jié)束，諾西那生鈉注射液被納入醫(yī)保，價(jià)格降至此前的1/10左右，恤孤會(huì)看到了希望。

然而，醫(yī)生根據(jù)銘仔身體的情況判斷，他并不適合注射。當(dāng)了解到一款治療SMA的利司撲蘭口服溶液用散剛剛進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)，恤孤會(huì)又重燃希望。

記者了解到，目前這種口服藥的價(jià)格為63800/瓶，可爭(zhēng)取到的慈善援助為“買3瓶援助9瓶”，因?yàn)橐垂矬w重給藥，一瓶藥只夠銘仔用18.6天。但銘仔的專項(xiàng)善款里還有余額54283.88元，購(gòu)買3瓶的缺口較大，但醫(yī)生建議盡快用藥?！拔覀€(gè)人先把缺口補(bǔ)上，先盡快給銘仔買到第一瓶藥吧！”老會(huì)長(zhǎng)王頌湯急切告訴恤孤會(huì)的工作人員。

12月30日，在探訪銘仔和銘仔媽媽嫻姐時(shí)，恤孤會(huì)把第一瓶藥的費(fèi)用捐助給他們。老會(huì)長(zhǎng)還從錢包里掏出了所有現(xiàn)金，100元的、50元的，整疊塞給了嫻姐：“快過(guò)年了，給孩子買點(diǎn)好吃的、好玩的?！倍约耗_上穿著的皮鞋，是1990年左右購(gòu)買的，鞋子右側(cè)被褲腳遮住的地方，因?yàn)槠茡p，而貼上了透明膠。老會(huì)長(zhǎng)慈祥地笑著，毫不介意：“一兩千元，對(duì)我的生活不會(huì)有太大改變，但對(duì)于一些有需要的人來(lái)說(shuō)，卻是救命錢?！?/p>

12月31日下午，嫻姐帶著這筆“巨款”前往指定藥店為銘仔買藥。聽到自己能喝上特效藥的消息，銘仔既感激又充滿期待：“我希望自己能變得有力氣一點(diǎn)?！倍鴭菇慵刃膽严Ｍ?，又忐忑不安：“這樣的價(jià)格，對(duì)我們來(lái)說(shuō)還是奢望?！?/p>

據(jù)了解，利司撲蘭口服溶液用散今年進(jìn)入國(guó)內(nèi)市場(chǎng)以來(lái)，已經(jīng)有約90位患者接受口服治療，廣東地區(qū)10位患兒用藥，用藥患兒的運(yùn)動(dòng)功能、呼吸吞咽功能均得到不同程度的改善，由于SMA患兒的年紀(jì)、分型、疾病發(fā)展進(jìn)程不完全相同，起效時(shí)間和具體療效可能存在個(gè)體化差異。

但是，銘仔想要繼續(xù)堅(jiān)持下去，而一直幫助著他的愛(ài)心人士們，也希望能夠讓銘仔越來(lái)越好?！拔乙钕氯??！便懽械难凵裨V說(shuō)著自己的渴望，也表達(dá)著自己的堅(jiān)定。

文/廣州日?qǐng)?bào)·新花城記者：林琳、蘇贊

圖/廣州日?qǐng)?bào)·新花城記者：陳憂子