小誼在父親幫助下閱讀圖書。

43歲的潘生至今還記得12月3日早上9時許，坐在教室最后一排的他正陪著患有SMA（脊髓性肌肉萎縮癥）的10歲女兒小誼一起上課，手機里突然彈出一則消息——新一輪醫(yī)保談判中，曾經(jīng)讓他們一家覺得高不可攀的SMA“天價藥”諾西那生鈉注射液，最終以低于3.3萬元/針的價格談判成功。

小誼父親潘生

潘生的眼眶瞬間濕潤，但他仍竭力地控制著自己，只為不在女兒的課堂上哭出聲來；隨后，他手機里一個接一個的SMA患者家長群都在歡呼雀躍，而新聞視頻里的那句“每一個小群體都不應該被放棄”，更是在家長群里被反復轉發(fā)和提及。

“這種感受，沒有親身經(jīng)歷的人不會明白。我的孩子確診了9年多，我們也堅持了9年多，那是整整3300多個日夜和一摞摞厚厚的檢查單、病歷、X光片，每天要面對呼吸機、吸痰器和各種輔具。幸運的是，女兒患病后，我們感受到的一直是國家和全社會對我們的關愛。如今，諾西那生鈉注射液進入醫(yī)保給了我們很大的希望，原來的價格我根本觸及不到，但現(xiàn)在只要我再努力一下，真的就可以了?！迸松拥卣f。

從X光片可以看出小誼側彎的脊柱

寫給未來的日記：

“我可以站起來玩”

在X光片下，小誼的脊柱側彎成一個明顯的“C”形，10歲的她體重只有30多斤，四肢瘦削、軟綿無力，無法站立和坐下，只能躺著，唯有在包裹著雙腳和脊柱的護具支撐下，她才能坐在一個特制的矯姿椅上寫字、畫畫，這臺特制的矯姿椅是公益組織SMA美兒關愛中心贈送的；她旁邊還有一臺黑色的戶外推車，這是潘生通過分期付款方式購買的。

潘生和小誼上午剛從沙河小學回來，上課時因為坐著很吃力，小誼是躺在教室最后的柜子上讀書的。只有在寫作業(yè)和考試時，她才會坐在輪椅上，“考試的時候，老師會多給我一點時間繼續(xù)寫，寫完才交上去。老師和同學對我都挺好的?！?/p>

記者見到小誼已是下午3時，她還沒有吃完午飯。潘生端著飯碗，用湯勺舀起混著臘腸和青菜的米飯，一點點塞進平躺在沙發(fā)上的小誼嘴中，“這頓飯她從中午吃到現(xiàn)在，這幾年她的吞咽功能下降得特別快，每頓飯都要吃上好幾個小時。”

“她的脊柱側彎已經(jīng)壓迫到內臟了，這樣對她的心肺都會有很大的影響。我們需要在她剛發(fā)育的時候去做矯正手術，因此特別希望她這段時間能盡量吃胖一點，太瘦弱的話手術也很難進行下去?！迸松贿呂癸垼贿吀嬖V記者。

喂了兩個多小時，小誼終于吃完午餐。她讓爸爸為自己穿上特制的護具，坐上輪椅，開始閱讀和書寫。她拿起了一本關于罕見病SMA的兒童讀物，并興奮地告訴記者，漫畫里面的主人公和她患有一樣的病，但他通過努力戰(zhàn)勝了很多困難。

讀了一陣書之后，小誼開始吃力地用左手寫日記和畫畫。她說，這本日記本是寫給20年后的自己的，日記里的每一篇，小誼會寫一句話，之后畫一幅畫。當天的日記她寫著“我可以站起來玩”；而前一篇日記寫的是“我可以為自己撐傘”——在這句話下面，小誼畫了一個撐傘的女孩。

“這就是我！”小誼對記者說。

“她的時間不多”

父親卻從不肯放棄

小誼的床邊放著兩臺機器，一臺是T100呼吸機、一臺是吸痰機。每晚，潘生都要在女兒身旁看護，“她的病容易在夜間發(fā)作，我必須陪伴著她。”

出生不到八個月，小誼就出現(xiàn)了明顯的肌無力。潘生帶著女兒來到廣州市兒童醫(yī)院檢查，醫(yī)生當時就懷疑小誼得了SMA。進行基因檢測后，果然確診了。

“她因為基因缺陷，身上天生缺少一種運動神經(jīng)元蛋白，導致肌肉無力，甚至沒有膝跳反射。抱起她的時候，你幾乎感受不到她肌肉的反彈和張力。盡管我們在診斷上沒有耽擱，但當時國內沒有治療藥物，醫(yī)生介紹病情時明確地和我說‘帶孩子該吃的吃，該玩的玩吧，時間不多了’?！?/p>

可潘生不甘心，他帶著女兒輾轉了省醫(yī)、中山醫(yī)等多家醫(yī)院尋醫(yī)問藥，“一些專家告訴我，他們手頭上也有不少案例，治療也只能吃一些激素藥。但女兒吃后產(chǎn)生了不良反應，之后就沒繼續(xù)吃了?！?/p>

小誼從2歲時就不斷感染肺炎，這是SMA最常見的并發(fā)癥，也是很多患兒致死的原因。潘生只能帶著她輾轉于各個醫(yī)院的呼吸科、神經(jīng)科和營養(yǎng)科，“我們只能做針對肺炎方面的對癥治療。她的免疫力非常低，不能聞到一點煙味，否則就可能喉嚨發(fā)炎。2~5歲是最艱難的時期，我和孩子幾乎一年四季都待在醫(yī)院回不了家。那段時間真的非常折磨人。直到她5歲我們買了這兩臺機器后，女兒才可以回家居住。但因為一直沒有對癥藥物，她的身體機能這些年仍在不斷退化?！?/p>

小誼已住過兩次ICU，每次都是死里逃生。盡管從確診至今已花掉近100萬元，但潘生從沒想過放棄，“這是我的責任，我只能咬牙堅持下來。很多身邊的親戚、朋友都叫我放棄，但我不想放棄她，這是我作為父親應盡的責任”。

2014年，一絲曙光照在了潘生身上。那時候，諾西那生鈉注射液發(fā)明了出來，正在國外進行臨床試驗，“我看到了這種藥的效果，所以非常期待它能早日進入國內，盡管早就知道它價值不菲，當時了解到終身治療的費用將達到100萬美元”。

父親每天陪讀

“想給她一個快樂童年”

看到女兒生機的潘生，也想努力給她一個盡量正常和快樂的童年。2016年買回呼吸機和吸痰機后，小誼終于可以回家治療。潘生試著向區(qū)教育局寫信，希望孩子能有一個就讀的機會。

他曾擔心這件事會有些折騰，但沒多久，天河區(qū)教育局的工作人員就主動打來電話，告訴潘生轄區(qū)內有一家公辦幼兒園可以讓女兒來就讀。這通電話讓潘生激動不已，他告訴記者，小誼上幼兒園和上小學的過程非常順利，學校并沒有因為孩子的身體原因而不敢接收她，反倒是竭盡全力給予孩子上學所需的幫助。

“在幫助孩子上學這件事上，天河區(qū)教育局還有孩子的學校、老師都非常配合我們，我真的很感激，現(xiàn)在每個月都會有義工上門來給我們提供服務。他們讓我們感到，國家和社會從來沒有拋棄我們這樣的一個小群體。”

女兒上學，潘生每天都會陪讀。自從小誼生病后，他就關掉了自己的公司，把所有能賣的設備都變賣了。潘生后來曾做過3年網(wǎng)約車司機，后因無法全力照顧女兒而放棄。潘生的妻子患有肝硬化，基本沒有勞動能力，而小誼還有一個弟弟，但潘生卻沒有埋怨命運的不公，“妻子是我選的，兒女是我生養(yǎng)的，我作為一個父親、一個男人，我不扛誰來扛？”

小誼極差的免疫力和肌肉力量，讓她的上學路也變得坎坷。一開始因為坐著聽課，沒有肌肉承托力的脊柱很快發(fā)生了側彎，這讓她如今上課不得不保持躺著的姿勢。但即使如此，小誼仍然很堅強地生活，一如那記錄著她很多夢想的日記本一樣。

一天籌齊救命款

醫(yī)護搶救下她重見曙光

據(jù)介紹，小誼得病最重的一次是在2019年5月。那一年，諾西那生鈉進入中國，但小誼險些就與這種“救命藥”失之交臂。

當時，小誼因為咳嗽入院，隨后又感染了腺病毒引起的肺炎?！鞍l(fā)病大概8個小時后，她就呼吸不了需要搶救，我根本沒有這個心理準備。刷光了信用卡之后，我一邊打電話借錢，一邊央求醫(yī)生一定要先救人。我記得當時渾身顫抖，手指連摁電話號碼都摁不了，女兒因為缺氧臉色都已經(jīng)發(fā)黑了，她被推進搶救室搶救了3個小時。其間里面的醫(yī)生告訴我，因為女兒的身體有些變形，插管插不進去；幸虧當時ICU的主任知道這是一個SMA患兒，專門下來幫忙把管插進去了。”

回憶起當時的情景，潘生連呼后怕，在醫(yī)院交押金時，他的手顫抖得連密碼都摁不好；回到搶救室看著醫(yī)生們拼盡全力搶救女兒時，那種難以言表的情緒讓潘生至今難忘。

幸而在醫(yī)護人員的全力搶救下，小誼終于轉危為安，但仍要住在ICU中繼續(xù)觀察和治療。而潘生那時信用卡全部刷光，能借錢的親戚朋友也都找了個遍，后續(xù)ICU的治療費用卻沒有了著落，為了解決燃眉之急，他只能尋求社會幫助。

雙手顫抖無法打字的他，在醫(yī)院志愿者的幫助下為女兒寫下了一條籌款信息在線發(fā)布。幸運的是，僅過了20個小時，潘生所需要的40萬元善款全部籌得。

潘生告訴記者，他初中畢業(yè)于華附，這則輕松籌的消息在多個校友群內被廣泛轉發(fā)，讓他很快籌到善款，最終沒有耽誤治療，“我真的很感謝給我女兒捐款的校友和愛心人士，是他們的幫助，才讓我女兒等到諾西那生鈉進入醫(yī)保的這一天。”

“天價藥”入醫(yī)保如暖陽照耀

“現(xiàn)在一定要拼一把了”

12月5日是小誼10周歲的生日，兩天前，諾西那生鈉注射液剛正式納入醫(yī)保，因此這也是9年來潘生和女兒過得最快樂的一個生日。那天，廣州多位SMA病童和家長都來到小誼家一起聚會。

這些孩子不少都已經(jīng)在藥品納入醫(yī)保前就打了針，藥水需要打進脊柱里，一開始病童要在60天內連打4針，之后每隔4個月就要打補充針，終生用藥。潘生告訴記者，自今年開始，諾西那生鈉注射液的價格已經(jīng)明顯下降，但因為小誼的脊柱側彎比較嚴重，她是否能打上針仍需要醫(yī)生來決定，“入醫(yī)保后這個價格，我們已經(jīng)夠得著了，現(xiàn)在一定要拼一把了。”

看到其他孩子打完針的效果后，潘生感到很欣慰，“來我們家的幾個小男孩、小女孩都可以站立了。他們的病情并沒有加重，這款藥能夠補充人體的運動神經(jīng)元蛋白，但并不能讓人體自己生成，所以必須終生用藥，才能保證病情不加劇。我希望女兒能早日打上針，讓她的病情不加重，身體機能不再退化。”

潘生告訴記者，目前他了解到健在的廣州罕見病SMA患者約有20人。這個群體的數(shù)量雖然只占總人口的微乎其微，但醫(yī)保談判的成功仍讓患者群體的每一個人心似暖陽照耀?！拔液秃⒆禹樌赝瓿闪说谝粋€‘10年計劃’——把命保住。未來，我們還有很多個10年計劃，比如把教育跟上，讓教育和康復同步進行?！?/p>

文、圖/廣州日報全媒體記者武威