大洋網(wǎng)訊 “今天是個(gè)特別的日子，我特別激動(dòng)，等了十年。”

12月3日，國(guó)家醫(yī)療保障局公布了2021年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果。本次調(diào)整，共計(jì)74種藥品新增進(jìn)入目錄，將于 2022年1月1日?qǐng)?zhí)行。其中，用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液等7種罕見(jiàn)病藥物也在目錄中。從央視報(bào)道的談判現(xiàn)場(chǎng)看，經(jīng)過(guò)震撼人心的“靈魂砍價(jià)”，曾經(jīng)“70萬(wàn)一針”屢上熱搜的諾西那生鈉注射液以3.3萬(wàn)元的“貼地價(jià)”進(jìn)入目錄。這個(gè)好消息讓11歲SMA患兒睿睿的媽媽由衷地露出久違的笑臉：“終于看到了希望，感謝國(guó)家和政府對(duì)我們這個(gè)群體的關(guān)注，真為所有的病友感到開(kāi)心?！?/p>

作為一名廣州患者，疊加商業(yè)補(bǔ)充保險(xiǎn)“穗歲康”的利好，像睿睿這樣的SMA患兒第一年使用諾西那生鈉注射液6支，只需要自付約6萬(wàn)元，第二年以后的費(fèi)用可降至2萬(wàn)元左右。

劉麗在為患者查體

3日早上，廣州罕見(jiàn)病專(zhuān)家、廣州市婦兒醫(yī)療中心遺傳與內(nèi)分泌科主任劉麗說(shuō)，按照以往國(guó)談的情況，預(yù)計(jì)這些藥品價(jià)格至少藥降到30萬(wàn)元以下。以諾西那生鈉注射液為例，據(jù)此估算進(jìn)入目錄以后降價(jià)和使用醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)，保守估計(jì)患者一年費(fèi)用可從55萬(wàn)元降至15萬(wàn)元以下。而在稍后播出的央視新聞?wù)勁幸曨l中，諾西那生鈉的單價(jià)直探33000元。據(jù)此估算，廣州地區(qū)患者疊加醫(yī)保和穗歲康補(bǔ)充商保，一年自付費(fèi)用最低可降至2萬(wàn)元左右。

“人均可支配收入的20%以上如果用于醫(yī)療支出，已經(jīng)足矣導(dǎo)致一個(gè)家庭因病致貧。在廣東地區(qū)來(lái)說(shuō)，如果家庭年收入有10萬(wàn)以上用于治療重大疾病，我覺(jué)得會(huì)讓大多數(shù)人無(wú)法承受。所以說(shuō)醫(yī)療保障能覆蓋到這個(gè)程度才是足夠的?！蹦戏结t(yī)科大學(xué)南方醫(yī)院血液科孫競(jìng)教授說(shuō)。好消息是，在血液領(lǐng)域的罕見(jiàn)病中，此次也有治療血友病的人凝血因子IX入選，預(yù)計(jì)患者一個(gè)月能節(jié)省2.5-3萬(wàn)元。

多層次保障體系共同撐起罕見(jiàn)病患兒家庭

佛山的5歲孩子小汪（化名）也是一名SMA患者，2歲左右確診時(shí)，他的情況要稍微樂(lè)觀一些。在康復(fù)治療一年之后，汪先生夫婦借助佛山補(bǔ)充商業(yè)保險(xiǎn)“平安佛”的力量，給孩子用上了諾西那生鈉，一年55萬(wàn)元的藥物費(fèi)用，自付18萬(wàn)。如今孩子已經(jīng)5歲了，注射過(guò)九針?biāo)幬?，病情大有好轉(zhuǎn)。3日，汪先生開(kāi)心地向記者展示手機(jī)里孩子活潑可愛(ài)的視頻：“雖然下肢還是缺乏力量，已經(jīng)比以前好很多了，只要堅(jiān)持治療，相信以后他能恢復(fù)到和普通孩子一樣。能夠遇到國(guó)家的好政策，我們算是很幸運(yùn)了?！?/p>

劉麗教授介紹，目前中國(guó)將罕見(jiàn)病定義為：新生兒發(fā)病率低于萬(wàn)分之一，或人群患病率低于萬(wàn)分之一，或患病總?cè)藬?shù)低于14萬(wàn)。罕見(jiàn)病有80%都是遺傳性疾病，70%在兒童期發(fā)病，30%病患在兒童期死亡，目前只有5%的罕見(jiàn)病有藥物或食物治療，部分藥物治療藥物年均費(fèi)用高于50萬(wàn)，且需要終身用藥，家庭負(fù)擔(dān)巨大。

劉麗團(tuán)隊(duì)

讓劉麗最感到痛心的不是無(wú)藥可醫(yī)，而是明明有藥可醫(yī)，卻因高昂費(fèi)用導(dǎo)致絕大多數(shù)患兒家庭遙不可及。“值得欣慰的是如今我們有多層次的保障體系來(lái)支撐這些罕見(jiàn)病患者的家庭，除了醫(yī)保外，還有補(bǔ)充商保、專(zhuān)病資金、慈善救助等。”

“在廣州，去年起廣州醫(yī)保推出的商業(yè)補(bǔ)充保險(xiǎn)穗歲康就是一道非常有力的保障。先不說(shuō)目前還有很多高價(jià)藥沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保目錄，就算是目錄藥物，也仍然有起付線、封頂線和自付部分，再加上檢測(cè)、不納入報(bào)銷(xiāo)的特醫(yī)食品等支出，對(duì)于大部分工薪家庭來(lái)說(shuō)，負(fù)擔(dān)依然沉重?！眲Ⅺ愓f(shuō)，在這種情況下，不受年齡、既往病史、藥品目錄等限制的穗歲康就是很好的補(bǔ)充。

“更需要倡導(dǎo)的是，大家要認(rèn)識(shí)到共濟(jì)互助的積極意義，共同創(chuàng)造和諧美好的社會(huì)，而不是等到生病了才想起求助?！眲Ⅺ惡蛯O競(jìng)說(shuō)。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，2021年截至11月底，“穗歲康”賠付金額超4.1億元，賠付超14.4萬(wàn)人次，其中“一站式”醫(yī)院直接賠付人次占比超99%。

展望未來(lái)，作為新生兒疾病篩查領(lǐng)域的專(zhuān)家，廣州市婦女兒童醫(yī)療中心內(nèi)分泌代謝科黃永蘭教授說(shuō)，很多疾病在新生兒階段被篩查出來(lái)以后及時(shí)干預(yù)有很好的效果，像苯丙酮尿癥、丙酸血癥等近十種罕見(jiàn)病，可以使用特醫(yī)食品來(lái)治療。不過(guò)這些價(jià)格不菲的特殊食品目前是不被納入保障的，希望未來(lái)穗歲康這樣的補(bǔ)充商業(yè)保險(xiǎn)乃至其他層面的保障，能夠?qū)⑵浼{入覆蓋。

文/廣州日?qǐng)?bào)·新花城記者周潔瑩 通訊員：李雯

圖/廣州日?qǐng)?bào)·新花城記者莊小龍、陳憂子