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2022年財報顯示，Gamida Cell的研發(fā)費用支出4269萬美元，截止去年底，公司在手現(xiàn)金及等價物6465萬美元，去年凈利潤虧損7940萬美元。公司首個產(chǎn)品獲批上市，或?qū)⒏纳乒粳F(xiàn)金狀況。

Omisirge是一種經(jīng)過大幅改良的同種異體（現(xiàn)貨型）臍帶血細胞療法，用于加快體內(nèi)中性粒細胞（白細胞亞群）的恢復(fù)，并降低感染風(fēng)險。Omisirge獲得了 FDA 的突破性治療指定、優(yōu)先審評和孤兒藥物指定，反映出干細胞移植對額外供體來源的需求未得到滿足。這是第一個在全球隨機 3 期臨床研究的基礎(chǔ)上獲得批準的同種異體干細胞移植療法。

Omisirge的安全性和有效性獲得一項隨機、多中心試驗的支持，該試驗比較了在12歲至65歲之間受試者中，Omisirge移植與一般臍帶血移植在避免移植感染的效力。試驗共招募了125名血癌確診患者。Omisirge顯示在治療對象中，中性粒細胞恢復(fù)的中位時間為12天，而標準臍帶血為22天（p<0.001）。在移植后100天內(nèi)，Omisirge組有39%的患者發(fā)生2/3級細菌或3級真菌感染，標準臍帶血組則有60%。Omisirge的安全狀況符合異體造血干細胞移植的預(yù)期不良事件。

Gamida Cell總裁兼首席執(zhí)行官Abbey Jenkins表示："FDA批準Omisirge是治療血液惡性腫瘤患者的重大進展，我們相信這可能會增加干細胞移植的機會，并有助于改善患者的治療效果。"我們感謝所有的臨床醫(yī)生、患者和整個Gamida Cell團隊,沒有他們,就不可能有這次批準。我們也感謝美國食品和藥物管理局在支持Omisirge和其他針對癌癥和其他嚴重疾病患者的創(chuàng)新和可能拯救生命的細胞療法的發(fā)展方面所發(fā)揮的關(guān)鍵作用。"

Gamida Cell是細胞療法的先驅(qū)，致力于將細胞轉(zhuǎn)化為強大的療法。該公司專有的煙酰胺（ NAM ）技術(shù)利用 NAM 的特性來增強和擴展細胞，創(chuàng)造出可能治愈血液系統(tǒng)惡性腫瘤患者的同種異體細胞治療產(chǎn)品和候選藥物。其中包括 Omisirge^?，一種 FDA 批準的煙酰胺修飾的同種異體造血祖細胞療法，以及 GDA-201，一種正在研究用于治療血液系統(tǒng)惡性腫瘤的內(nèi)在 NK 細胞療法候選藥物。

GamidaCell產(chǎn)品管線

信息參考：Gamida Cell官網(wǎng)內(nèi)容來源：生物藥大時代責(zé)任編輯：胡靜 審核人：何發(fā)